中新網(wǎng)上海10月11日電 (孫國根 陳靜) 慢性眼底疾病是導致人們視力嚴重受損甚至失明的主要原因。
記者11日獲悉，經(jīng)過近8年攻關(guān)，復旦大學藥學院魏剛教授研究團隊在無創(chuàng)眼內(nèi)基因藥物遞送研究領域獲重要進展，對治療致盲性慢性眼底疾病有重要意義。該成果已發(fā)表在國際知名學術(shù)期刊《納米快報》(《Nano Letters》)上。
據(jù)魏剛介紹，遺傳性視網(wǎng)膜病變、視網(wǎng)膜母細胞瘤、老年黃斑變性、糖尿病性視網(wǎng)膜病變等慢性眼底疾病是導致人們視力嚴重受損甚至失明的主要原因。當下，治療此類疾病采用的方法是，將獲準應用于臨床的眼科基因藥物，通過眼內(nèi)注射方法給藥。
這位專家表示，但由于基因藥物分子量大、親水性強，眼球的特殊保護機制會自動阻止藥物進入，使其無法在眼部吸收，即便是小分子藥物，其吸收率也不足5%，且潛在副反應發(fā)生率高、眼內(nèi)炎、視網(wǎng)膜劈裂或脫落患者順應性差等風險。
為改變這一現(xiàn)狀，7年多前，魏剛團隊開始了無創(chuàng)給藥眼內(nèi)基因藥物遞送研究，他們首先設計了一系列用于滴眼給藥的基因遞送系統(tǒng)。據(jù)介紹，在研發(fā)過程中，研究團隊受到章魚的啟發(fā)，成功構(gòu)建了一種類似章魚結(jié)構(gòu)的柔性多“手臂”滲透素。這是一種基因復合物，作為遞送基因藥物的載體，保持對眼部吸收屏障的高效滲透能力。
據(jù)悉，與目前廣泛使用的市售基因藥物載體相比，這種新的基因復合物，安全性優(yōu)勢突出，且制備方法簡便、穩(wěn)定性好，眼部吸收效果更佳，有望成為一種通用的基因遞送載體，可有效促進基因治療技術(shù)的臨床轉(zhuǎn)化。
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